Caracterización de los productos de terapia celular y génica
La experiencia de FILAB: terapias celulares y génicas (CGT) y medicamentos de terapia innovadora (ATMP)
Las terapias celulares y génicas (CGT) así como los medicamentos de terapia innovadora (ATMP) requieren enfoques avanzados para su caracterización y sus ensayos de liberación.
FILAB, laboratorio industrial, aporta una sólida experiencia en este ámbito, abarcando la caracterización fisicoquímica, la bioseguridad y los ensayos de liberación de productos.
Cultivo de medios celulares
Vitaminas
Sales inorgánicas
El análisis de los nucleótidos en el laboratorio
Los nucleótidos analizados por el laboratorio FILAB
Los oligonucleótidos, secuencias cortas de ácidos nucleicos, desempeñan un papel crucial en el desarrollo de terapias dirigidas, especialmente para enfermedades genéticas y cánceres. En el ámbito biofarmacéutico, su análisis detallado es indispensable para garantizar su pureza, su secuencia y su integridad. Gracias a tecnologías avanzadas de cromatografía y espectrometría de masas, la caracterización de los oligonucleótidos permite verificar su identidad molecular, detectar posibles impurezas o degradaciones y asegurar su eficacia terapéutica.
Los oligonucleótidos antisentido (ASO) son moléculas sintéticas diseñadas para modular la expresión génica al unirse específicamente al ARN mensajero diana, impidiendo así la producción de proteínas responsables de determinadas patologías. Su desarrollo requiere métodos analíticos sofisticados para evaluar la estabilidad química, la secuencia y la biodisponibilidad. El análisis de estas grandes moléculas en el ámbito biofarmacéutico se centra en la detección de modificaciones pos-síntesis y en la cuantificación precisa de estas moléculas en entornos biológicos complejos.
Las vacunas, compuestas por complejos biológicos, requieren un análisis minucioso para garantizar su seguridad y eficacia. Ya se trate de vacunas basadas en proteínas, virus atenuados o vacunas basadas en ARNm, su desarrollo biofarmacéutico se apoya en técnicas avanzadas de caracterización de grandes moléculas, como la espectrometría de masas y la cromatografía. Estos análisis permiten verificar la estructura de los antígenos, evaluar la posible respuesta inmunitaria y asegurar la ausencia de contaminantes o impurezas que puedan afectar la seguridad del producto final.
Las vacunas y terapias basadas en ARNm representan un avance revolucionario en biofarmacia, utilizando secuencias de ARN para inducir la producción de proteínas terapéuticas por parte de las células del paciente. Su análisis requiere una experiencia avanzada en la caracterización de grandes moléculas. Las pruebas incluyen la verificación de la secuencia de ARNm, la estabilidad de la envoltura lipídica, así como la eficacia de la traducción en proteínas diana, garantizando así la eficacia del tratamiento al tiempo que se minimizan los riesgos de efectos secundarios.
Las terapias CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) utilizan las propias células T de un paciente, modificadas genéticamente para dirigirse y eliminar las células cancerosas. Como tratamiento celular complejo, las CAR-T requieren análisis rigurosos para garantizar la calidad, la seguridad y la eficacia del producto final. Esto incluye la caracterización de los receptores antigénicos quiméricos, la verificación de la pureza de las células y la evaluación de su capacidad para atacar específicamente a las células cancerosas. Estas pruebas son cruciales para garantizar que las terapias CAR-T cumplan con los estándares de seguridad y rendimiento antes de su administración a los pacientes.
Nuestras soluciones para responder a su necesidad de caracterización de sus productos terapéuticos celulares
Nuestro parque analítico está equipado con tecnologías de vanguardia, ofreciendo una amplia gama de instrumentos para responder a las necesidades más exigentes en materia de análisis y caracterización de productos biofarmacéuticos. Gracias a estas herramientas de alta precisión, garantizamos resultados fiables y conformes con los estándares internacionales más estrictos.
Nuestras técnicas de análisis
Nuestras preguntas frecuentes
Los Medicamentos de Terapia Innovadora (MTI) agrupan las terapias génicas, las terapias celulares y los productos procedentes de la ingeniería tisular. A diferencia de los medicamentos químicos clásicos, se basan en el uso de material genético (ADN/ARN) o de células vivas para tratar, prevenir o curar patologías complejas como los cánceres o las enfermedades raras.
La caracterización molecular (secuencia, pureza, integridad) es crucial para garantizar que el producto final sea a la vez seguro y eficaz. En el caso del ARNm, por ejemplo, se trata de validar el cap 5’ y la poliadenilación para asegurar una buena traducción y estabilidad en el organismo. Para los vectores virales (AAV, Lentivirus), el análisis permite verificar el título viral y la ausencia de ADN residual de la célula huésped.
El desarrollo de productos de terapia génica y celular se enfrenta a grandes desafíos:
La seguridad: pruebas de esterilidad, detección de micoplasmas y endotoxinas.
La pureza: análisis de impurezas derivadas del bioproceso (HCP, metales pesados según la ICH Q3D).
La integridad estructural: verificación de la secuencia de aminoácidos y de las modificaciones postraduccionales (PTM).
Ayudamos a los fabricantes a preparar sus expedientes de registro (AMM) proporcionando datos de caracterización sólidos. Esto incluye el control de calidad de las materias primas, la validación de los bioprocesos y los estudios de estabilidad para garantizar que los atributos críticos de calidad (CQAs) se mantengan a lo largo de todo el ciclo de vida del producto.
